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Centri regionali autorizzati alla prescrizione del medicinale per uso umano Libmeldy (Atidarsagene autotemcel) indicato per "il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA: nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia; nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell'inizio del declino cognitivo".

Data di pubblicazione

19/09/2022